Iniciar sesión | Registrarse | ¿Por qué registrarse?
  • Podrás comentar las noticias con el nombre que elijas
  • Podrás subir tus noticias en soitu.es y guardarlas en tu propia página
ciencia, investigacion

La distrofia muscular de Duchenne, un paso más cerca de tener cura

EFE
Actualizado 26-08-2009 10:29 CET

Londres.-  Los enfermos de distrofia muscular de Duchenne, una de las denominadas "enfermedades raras", están de enhorabuena, ya que un equipo de científicos ha desarrollado un tratamiento genético capaz de frenar la enfermedad mediante una simple inyección intramuscular.

(EFE)

Un equipo científico desarrolló un tratamiento genético capaz de frenar la distrofia muscular de Duchenne mediante una inyección intramuscular, según la revista médica británica The Lancet. EFE/Archivo

Este avance, que publica la revista médica británica "The Lancet", podría poner fin a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad degenerativa muscular que se desarrolla en los primeros años de la infancia y provoca la atrofia de las extremidades, disminuye la capacidad respiratoria y daña el cerebro.

La causa de esta patología se encuentra en una malformación genética que impide la creación de la proteína distrofina, cuyo papel es estabilizar las membranas plasmáticas de los músculos durante la contracción de los mismos.

Se trata, además, de una enfermedad que afecta principalmente a los varones, pero su incidencia es muy limitada (1 de cada 3.500 en el mundo) y se enmarca dentro del grupo de "enfermedades raras" que hasta el momento no presentan cura, sino tan sólo cuidados paliativos como la fisioterapia.

Tan sólo en los últimos tiempos, la investigación genética ha conseguido prometedores avances ligados a las moléculas denominadas "antisentido", pequeños segmentos de ADN diseñados para unirse a un gen problemático, como es el caso.

Sin embargo, hasta ahora no se ha llevado a cabo ningún ensayo práctico que evalúe la eficacia de estas moléculas una vez introducidas en el organismo enfermo.

Por ello, un grupo de expertos del Instituto de Salud Infantil del University College de Londres ha efectuado un ensayo en el que se prueban tanto la efectividad como la seguridad de la molécula antisentido AVI-4658, dirigida a uno de los "puntos calientes" de esta enfermedad, el exón -segmento de ADN- número 51.

Así, esta molécula le fue inyectada de forma intramuscular a siete individuos en el pie, y los resultados muestran que todos ellos consiguieron aumentar la producción de distrofina sin la aparición de ningún efecto secundario.

En un artículo complementario, un grupo de expertos de la Universidad de Leiden (Holanda) sostiene que este avance ha de ser sometido a ensayos de mayor envergadura para poder pensar en la extensión en un futuro de este tratamiento.

Asimismo, los investigadores de Lieden añaden que hay que trabajar para conseguir el bloqueo del resto de exones involucrados en la enfermedad para que los tratamientos vayan dirigidos a todos los enfermos y no sólo a una parte limitada de ellos.

Temas relacionados

Selección de temas realizada automáticamente por Autonomy

Di lo que quieras

Aceptar

Si quieres firmar tus comentarios, regístrate o inicia sesión »

En este espacio aparecerán los comentarios a los que hagas referencia. Por ejemplo, si escribes "comentario nº 3" en la caja de la izquierda, podrás ver el contenido de ese comentario aquí. Así te aseguras de que tu referencia es la correcta. No se permite código HTML en los comentarios.

DI LO QUE QUIERAS

Lo sentimos, no puedes comentar esta noticia si no eres un usuario registrado y has iniciado sesión.
Si quieres, puedes registrarte o, si ya lo estás, iniciar sesión ahora.

Nuestra selección

Hasta la vista y gracias

Soitu.es se despide 22 meses después de iniciar su andadura en la Red. Con tristeza pero con mucha gratitud a todos vosotros.

El suplicio (o no) de viajar en tren en EEUU

Fuimos a EEUU a probar su tren. Aquí están las conclusiones. Mal, mal...

Presidimos la UE: que no falten los regalos para los periodistas

Algunos países ven esta práctica más cerca del soborno.

Soitu.es vuelve a ganar el premio de la ONA

A la 'excelencia general' entre los medios grandes en lengua no inglesa.

08:50

¿Se ha preparado Rajoy para ser presidente? »

Caminante no hay camino, se hace camino al andar. Citar este verso de Machado no puede ser más ocurrente al hablar de Mariano Rajoy. Tras la renuncia de Zapatero y las voces que señalan que la estrategia popular podría verse dañada, es necesario preguntarse algo. ¿Ha hecho camino Rajoy? ¿Se ha preparado para ser presidente? Quizás la respuesta sorprenda.

En: E-Campany@

Recomendación: Albert Medrán

09:03

Billetes en primera, eurodiputados y política 2.0 »

“Algunos luchamos por tener los pies en suelo.” Lo decía ayer en su Twitter Raül Romeva, uno de los cuatro eurodiputados españoles (Oriol Junqueras, de ERC, Ramon Tremosa, de CiU, Rosa Estarás del PP y él, de ICV) que apoyaron la enmienda para evitar que el presupuesto comunitario de 2012 contemple los vuelos en primera clase de los parlamentarios europeos. No era una excepción. Lo escribía ahí porque es lo que hace siempre: ser transparente.

En: E-Campany@

Recomendación: Albert Medrán

08:49

¿Por qué son importantes los 100 primeros días de gobierno? »

Son los cien primeros, como podrían ser doscientos o diez. Lo importante es el concepto. La idea de tener unos días para llevar a cabo la transición desde la oposición al gobierno. Del banquillo, a llevar el dorsal titular. Nunca tendremos una segunda oportunidad de crear una buena primera impresión. Y los cien primeros días son esa primera impresión. Veamos su importancia.

En: E-Campany@

Recomendación: Albert Medrán

14:29

5 reflexiones sobre las primarias »

“Os propongo que sea el Comité Federal, en la próxima reunión que tengamos, después de las elecciones autonómicas y municipales, el que fije el momento de activar el proceso de primarias previsto en los Estatutos del partido para elegir nuestra candidatura a las próximas elecciones generales.” De esta manera, Zapatero ha puesto las primarias en el punto de mira tras anunciar que no será candidato a la reelección. Tras este anuncio, observamos algunas reflexiones sobre el proceso

En: E-Campany@

Recomendación: Albert Medrán

Estos son nuestros Selectores »

Lo más visto
1

Cómo sellar el paro por internet

RAMÓN PECO (SOITU.ES)
2

Sexo oral para ella

M. PÉREZ, J. J. BORRÁS Y X. ZUBIETA (SOITU.ES)
4

¿Qué es el sexo?

M. PÉREZ, J.J. BORRÁS y X. ZUBIETA (SOITU.ES)
5

Cómo masturbarse adecuadamente

M. PÉREZ, J. J. BORRÁS Y X. ZUBIETA (SOITU.ES)
Widgets

Widget Liga 0910

Clasificación, calendario, equipos, etc. »

Widget El tiempo

Situación actual y previsión de cinco días »

Widget Estaciones de esquí

Estado de las estaciones de esquí »

Widget Loterías y Sorteos

ONCE, Quiniela, Primitiva, etc. »

[Premio ONA a la excelencia en webs de habla no inglesa] [Premio al mejor diseño en internet y a la innovación]