Vencer a Duchenne

Las noticias médicas y científicas tienen la virtud de crear esperanzas en aquellos que padecen enfermedades o limitaciones en su vida diaria. Hoy hemos conocido que los que sufren distrofia muscular de Duchenne pueden tener una esperanza para su difícil enfermedad. Se va aplicar terapia genética para tratar la dolencia.

La distrofia muscular de Duchenne podría tener tratamiento si tiene éxito esta terapia genética

La distrofia muscular de Duchenne supone una degeneración muscular, es hereditaria y afecta a todas las razas. Se debe a un gen anormal, que codifica una sustancia llamada distrofina.Su nombre se debe a la descripción realizada en el siglo XIX por el doctor francés Guillaume Amand Duchenne.

La distrofia de Duchenne es una enfermedad de las denominadas "raras". En España se produce un caso de cada 3000 nacimientos. Se caracteriza por la degeneración del músculo desde una temprana edad. Sobre los 3 años de edad, aparecen signos de alteraciones al inclinarse y caminar. Presentan hipertrofia de los músculos, aparece debilidad progresiva hasta el punto de precisar silla de ruedas. La enfermedad progresa imparablemente en el segundo decenio de la vida. La muerte puede sobrevenir, en algunos casos, alrededor de los 18 años de edad.

Ahora hay esperanza para estos enfermos. Los hospitales la Fe de Valencia y San Juan de Dios de Barcelona, y otros 30 centros europeos y estadounidenses, van a poner en marcha un ensayo clínico basado en el uso de terapia genética. Este ensayo, pretende encontrar un tratamiento para una enfermedad que en la actualidad no tiene cura,

La terapia que se va a aplicar ahora, consiste en administrar un fármaco para facilitar que el organismo pueda producir esa sustancia llamada distrofina, que los afectados por esta dolencia no fabrican, El equipo investigador está buscando pacientes y se espera que participen unos 200 niños,  20 de ellos, procedentes de España.

Las esperanzas para este tipo de enfermos son grandes, porque el fármaco que se va a aplicar a estos niños se ha probado previamente en animales de experimentación, se recuperaron. También se han hecho ensayos con humanos en Estados Unidos, con bastante éxito. Ahora sólo falta que muchos niños enfermos encuentren un remedio para su problema. La esperanza de encontrar un tratamiento, por fin se ha encontrado.